Участниками онлайн-встречи стали десятки пациентов из Москвы и Санкт-Петербурга, Башкирии, Камчатского, Приморского и Алтайского краев, Московской, Ростовской, Самарской, Тамбовской областей и других регионов страны.
Модераторами выступили руководитель организации Елена Безбожная и юрист Илья Ушанков.
В первой части вебинара заведующая подразделением иммунопатологии Института иммунологии Елена Латышева провела презентацию, посвященную видам долгосрочной и краткосрочной терапии, а также профилактике редкого заболевания. Эксперт сделала обзор препаратов, присутствующих сегодня на российском и международном рынках лекарственных средств, и дала оценку схемам лечения.
Спикер отметила, что в любом случае подход врача при выборе линии терапии должен быть персонализированным, с учетом возраста, пола, образа жизни, рода занятий пациента и других факторов. Врач рассказала о новых средствах, находящихся сейчас в разработке, в том числе о методах генной терапии, которые могут появиться в ближайшем будущем.
Во второй части юрист организации, доцент кафедры правового обеспечения рыночной экономики РАНХиГС Илья Ушанков рассказал о внесенных в 2024 году изменениях в клинические рекомендации по лечению НАО. Принятая версия КР будет действовать до 2026 года. Главной новостью, которую ждали многие пациенты, стало включение в перечень лекарственных средств, рекомендуемых для лечения заболевания, препарата долгосрочной профилактики ланаделумаб («Такзайро»). Однократное введение ланаделумаба позволяет пациенту несколько недель жить без мучительных отеков. Юрист отметил, что при выборе схемы терапии, помимо других критериев, КР рекомендуют учитывать предпочтения самого пациента с НАО.
В ходе вебинара Елена Безбожная провела экспресс-опрос участников для оценки уровня обеспеченности пациентов с НАО эффективной терапией.
В финальной части встречи спикеры ответили на вопросы, которые касались схем терапии и возможности пересмотра назначенных дозировок лекарственных средств. Немало вопросов поступило от жителей удаленных регионов, где пациентам сложнее доказать свое право на обеспечение современными препаратами. Эксперты дали пациентам с НАО рекомендации, как действовать в разных ситуациях.
НАО — редкое (орфанное) генетическое заболевание, проявляющееся отеками конечностей и внутренних органов. Некоторые виды отеков (в первую очередь отек гортани) без оказания своевременной помощи могут привести к летальному исходу.
