В России зарегистрирован первый и единственный на сегодняшний день препарат c подкожным введением для пациентов с самой опасной формой гемофилии А – ингибиторной. Это уникальное за последние 20 лет событие, которое изменит жизнь пациентов и позволит им жить полной жизнью. Эксперты рассчитывают на включение препарата в льготные списки, что позволит сделать инновационное лечение доступным для всех, кто ждал появления эффективной терапии долгие годы.
FDA присвоило новой разработке статус «прорыв в терапии», который получают только препараты, способные обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний.
«Мы очень вдохновлены результатами клинических исследований, в которых участвовали пациенты нашего центра. Подкожный способ введения препарата профилактически один раз в неделю позволяет им чувствовать себя более уверенно и защищенно по сравнению с другими схемами лечения и дарит свободу благодаря существенному сокращению количества кровотечений», — говорит Татьяна Андреева, заведующая Городским центром по лечению гемофилии.
Новое лечение позволяет полностью уйти от внутривенных уколов, снизить риски, связанные с заболеванием, включая заражение крови, поражение суставов, рубцевание ткани в местах уколов.
«В России все люди с гемофилией имеют право на бесплатные препараты факторов свертываемости крови, — говорит Юрий Жулёв, президент Всероссийского общества гемофилии. — В свое время это помогло в четыре раза снизить количество госпитализаций пациентов. Сегодня государство тратит немалые средства на закупку лекарств для больных гемофилией, и мы надеемся, что новый уникальный препарат также будет доступен для всех, кому показана инновационная терапия, в обозримом будущем».
По статистике один из 10 тыс. новорожденных болен гемофилией, которая диагностируется уже к двум годам. Лечить гемофилию у детей особенно трудно, поскольку в раннем возрасте риск кровотечений во внутренние органы высок, а частые внутривенные вливания препаратов изматывают ребенка. Как правило, уже к 7-12 годам такие дети учатся самостоятельно делать себе внутривенные уколы фактора VIII, они ограничены в движении и могут пропускать до 30 и более учебных дней по состоянию здоровья.
«Когда появляется ребенок с диагнозом «гемофилия», вся семья вовлечена в его лечение и сохранение его жизни, — говорит Жанна Абрамочкина, мама ребенка с гемофилией. — Мы все учились делать внутривенные уколы. Когда ребенок пошел в школу, его, к нашему счастью, опекала учитель, буквально ходила с ним за руку на переменах. После окончания начальной школы мне предложили перевести сына на домашнее обучение, но я приложила максимум усилий, чтобы он по-прежнему ходил в обычную школу, чтобы у него была социализация, были образование и жизнь за пределами дома. Теперь мы привыкаем к новой жизни. Раньше мы не могли оставить ребенка дома одного, рядом с ним постоянно кто-то был. Сейчас сыну уже 14 лет – и мы все впервые почувствовали себя более уверенно и спокойно — благодаря новому препарату».
По статистике только 46% взрослых пациентов с гемофилией трудоустроены, так как часто вынуждены пропускать рабочие дни в связи с болезнью. Еще 36% признаются, что болезнь сказывается на их отношениях с близкими. Сегодня, благодаря инновационому подходу, пациенты с самой тяжелой ингибиторной формой гемофилии А получили надежду на полноценную жизнь без кровотечений и их негативных последствий, в которой есть место не только лечению, но и работе, спорту, путешествиям, семье.
Этот материал подготовили и прислали в редакцию АСИ наши читатели — сотрудники НКО и гражданские активисты. В рубрике «Жизнь НКО» мы публикуем новости от некоммерческих организаций со всей России, при этом производим только минимальное литературное редактирование. За достоверность информации, точность наименований и дат несут ответственность авторы текстов.
Подписывайтесь на канал АСИ в Яндекс.Дзен.
