8 мая — Всемирный день борьбы с талассемией, сообщает Межрегиональная благотворительная общественная организация содействия в реализации социальных программ в области медицины и здравоохранения «Возрождение».
Талассемия приводит к снижению уровня гемоглобина и препятствует транспортировке кислорода по организму. Люди с талассемией испытывают постоянную усталость, слабость и другие проблемы из-за недостатка кислорода в организме. Болезнь наследуется от родителей и бывает малой, промежуточной и большой формы.
Одна из опасных разновидностей заболевания — бета-талассемия. Этот вид заболевания нарушает синтез бета-цепей гемоглобина и обмен железа в организме.
Ежегодно врачи и родители детей с бета-талассемией объединяются, чтобы обменяться опытом в борьбе с заболеванием.
До сегодняшнего дня основным методом борьбы с талассемией было переливание крови. Однако это лечение приводит к гемолизу, рискам инфекционных и бактериальных заражений организма, рефрактерности к тромбоцитам.
На сегодняшний момент становятся доступными методы лечения, которые позволяют снизить необходимость в переливаниях крови, что в итоге может увеличить продолжительность и улучшить качество жизни пациентов.
Клинические исследования одного из таких препаратов для пациентов детского возраста еще не завершены, поэтому лечение может назначаться только офф-лейбл (off-label) — как лекарство вне списка официально утвержденных показаний по решению врачебной комиссии.
«Талассемия — редкое тяжелое заболевание, приводящее к необратимым последствиям. То, что появились новые методы лечения, — это большой шаг в медицине и бесценный шанс для каждой семьи. Очень важно, чтобы дети с редкими заболеваниями имели доступ к современным эффективным методам лечения», — отметила Наталия Сметанина, профессор и доктор медицинских наук.
