Председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился в письме к сообществу врачей-генетиков. Он просит обсудить мировой и отечественный опыт, который позволяет «задуматься о новых подходах к применению» препарата Zolgensma. Кроме того, производитель постоянно расширяет критерии назначения лекарства.
«В основе нашего обращения лежит не только накопленная информация об опыте применения генозаместительной терапии, но и многочисленные обращения родителей, позиция благотворительных и общественных организаций, волонтерских групп. К нам такие обращения — о расширении медицинских критериев для обеспечения маленьких пациентов препаратом Zolgensma — поступают постоянно. <…> Наша миссия заключается в максимальном содействии эффективному лечению каждого больного ребенка. Но главное слово остается за врачами», — отметил председатель правления фонда.
На данный момент «Круг добра» уже принял решение об обеспечении 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии, препаратом Zolgensma.
Zolgensma — самый дорогой препарат в мире для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Фонд «Круг добра» был создан в начале 2021 года для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями.
