Экспертный совет фонда «Круг добра» принял ряд решений, которые упростят доступ к лечению для детей с тяжелыми орфанными и онкологическими заболеваниями.
Важное решение касается детей с прогерией — синдромом преждевременного старения, или, как его называют неформально, «болезнью Бенджамина Баттона». В России известно лишь о шести таких пациентах. Без лечения их жизнь в среднем составляет 14,5 года. А к восьми годам у них появляются признаки инсультов и инфарктов. Детям с таким заболеванием может помочь препарат лонафарниб. Но он не зарегистрирован в России. «Круг добра» возьмет на себя обеспечение детей этим лекарством. Лонафарниб снижает концентрацию белка, улучшает структуру костной ткани, снижает риск инфарктов и инсультов.
«Экспертный совет единогласно утвердил внесение в перечни фонда ”Круг добра” заболевания ”прогерия” и предложил препарат лонафарниб к утверждению со стороны попечительского совета. Также утверждены категории детей, которым назначается препарат, и перечень документов по нозологии, необходимых для оформления заявки», — отмечает команда фонда.
Лекарственные препараты
В первую очередь совет упростил доступ к лекарству для детей с церебротендинозным ксантоматозом. Ранее для получения терапии требовался биохимический анализ. Теперь решающим для назначения препарата станет молекулярно-генетический тест.
Для борьбы с осложнениями после пересадки костного мозга в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова будет создан резерв препарата белумосудил. Это обеспечит незамедлительную помощь пациентам в критическом состоянии.
Кроме того, принято решение включить в перечень фонда другое осложнение — тромботическую микроангиопатию (ТА-ТМА). Для его лечения детям будет назначаться равулизумаб. Ожидается, что помощь будут получать 10–15 детей в год.
