Фармацевтические компании разрабатывают инновационный препарат для лечения заболевания, при котором мышцы, хрящи, связки и другие ткани превращаются в кости. Один из этих препаратов находится на завершающей, третьей, фазе клинических исследований. По мнению врачей, создание лекарства для блокировки патологического механизма костеобразования (оссификации) станет настоящей революцией в лечении многих ревматических и других заболеваний, так как поможет не только пациентам с ФОП, но и десяткам тысяч людей со схожими, но менее тяжелыми костно-мышечными патологиями.
Об этом эксперты сообщили на IV Международной конференции по ФОП, которая проходила в Москве с 30 июля по 1 августа 2019 года в гостинице «Аквариум Отель» на территории культурно-выставочного центра «Крокус экспо» при участии ведущих международных и российских медицинских специалистов в области диагностики и лечения ФОП – врачей-ревматологов, ортопедов, педиатров, генетиков, а также самих пациентов, живущих с ФОП, и членов их семей. В Москву приехало 30 семей из регионов РФ. В конференции приняли участие 150 гостей из разных городов России и других стран: Германии, США, Японии, Беларуси, Грузии, Казахстана, Украины, Молдавии и Эстонии.
Организатором IV Международной конференции по ФОП выступила Межрегиональная общественная организация помощи пациентам с заболеванием фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая «Живущие с ФОП». Благодаря усилиям организации ФОП была внесена в список орфанных заболеваний Минздрава РФ.
Сегодня в разных странах с диагнозом ФОП живут примерно 700 пациентов.
На территории России и стран СНГ зарегистрировано около 70 больных с подтвержденным диагнозом ФОП, половина этих пациентов – дети. По мнению экспертов, в действительности больных в России и странах СНГ больше. Пока ФОП остается одной из самых малоизученных болезней. Проблема в том, что врачи – неонатологи, педиатры, ревматологи, ортопеды – недостаточно информированы о заболевании ФОП. Часто детям ставится неправильный диагноз (до 90% случаев) и назначается неправильное лечение, которое катастрофически усугубляет течение заболевания. Спровоцировать вспышку болезни может самая незначительная травма, любое хирургическое вмешательство, даже обычный укол: на месте повреждения — в мышцах, сухожилиях – начинает спонтанно формироваться костная ткань (оссификат) как ответ организма на травматичное вмешательство, чего в норме быть не должно. В среднем на консультации и обследования, прежде чем врачи понимают, что у человека ФОП, уходит семь лет.
«ФОП – катастрофическое и пока неизлечимое заболевание, но сегодня у нас есть огромная надежда, что уже в ближайшие один-два года появится препарат, который поможет остановить болезнь, а, возможно, и полностью излечить сотни пациентов с ФОП, которые так надеются выйти из плена собственных костей, как сказал один мой маленький пациент из Калифорнии, — рассказал на конференции Фредерик Каплан, руководитель ортопедического молекулярного подразделения медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании (США). — Успехи науки, которых удалось достичь за последние 15 лет активных исследований в области разработки препаратов для контроля ФОП, впечатляют, и сегодня мы как никогда близки к созданию препарата, который переведет заболевание в разряд курабельных. Ген ACVR1, виновный в образовании внескелетной оссификации при ФОП, был обнаружен в 2006 году, и с тех пор активные исследования в данном направлении ведут крупнейшие фармацевтические лаборатории в США, Японии и Европе. В настоящий момент 13 фармкомпаний занимаются разработкой лекарства для лечения ФОП».
В 2015 году началась работа над созданием международного регистра пациентов с ФОП, единственного на сегодня перечня, в который вносится информация о пациентах во всем мире, в том числе в России. По мнению экспертов, регистр IFOPA – самая достоверная база данных о больных ФОП.
Этот материал подготовили и прислали в редакцию АСИ наши читатели — сотрудники НКО и гражданские активисты. В рубрике «Жизнь НКО» мы публикуем новости от некоммерческих организаций со всей России, при этом производим только минимальное литературное редактирование. За достоверность информации, точность наименований и дат несут ответственность авторы текстов. –
Подписывайтесь на канал АСИ в Яндекс.Дзен.