Как сообщили в пресс-службе фонда, на заседании экспертного совета также вынесены на утверждение попечительским советом препараты белумосудил (ТН Резурок) для терапии РТПХ и идебенон (ТН Раксон) для терапии НОНЛ.
В ходе заседания председатель экспертного совета «Круга добра», член Комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев рассказал, что РТПХ — это иммуноопосредованное заболевание, возникающее после 100-го дня с момента трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Часто оно поражает несколько органов, что значительно снижает качество жизни и приводит к инвалидизации.
Румянцев подчеркнул, что белумосудил (ТН Резурок) стал первым зарегистрированным в мире таблетированным препаратом, не имеющим аналогов:
«Он не зарегистрирован в РФ, рекомендован для третьей линии терапии хронической РТПХ. Эффект от терапии, как правило, достигается через полгода. Препарат следует применять незамедлительно, что влечет за собой перспективу необходимости формирования его резерва на территории России».
В ходе заседания экспертного совета руководитель научно-клинического центра офтальмогенетики, куратор по наследственным глазным болезням Виталий Кадышев сообщил, что атрофия зрительного нерва Лебера — наследственное заболевание, которое приводит к потере зрения. Оно может появиться в возрасте от 12 до 35 лет. Заболевание входит в перечень редких (орфанных) заболеваний Минздрава и встречается в одном случае на 27–45 тысяч населения. Без терапии инвалидность наступает в 100% случаев.
«В России выявлено более 140 пациентов, в том числе более 50 — дети до 18 лет, которым может быть показана терапия таргетным препаратом с действующим веществом идебенон в корректной дозировке. По оценкам экспертов, в ближайшие 10 лет их количество может составить 750 человек», — отметил Кадышев.
После принятия в перечень заболеваний РТПХ и НОНЛ количество редких и тяжелых заболеваний в перечне «Круга добра» выросло до 91.
С 2021 года фонд оказал помощь 24 тысячам детей с тяжелыми и редкими заболеваниями, направив на эти цели 220 млрд рублей.
Источник: РАПСИ
