Национальная ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» назвала три самые «затратные» заболевания – те, которые требуют самых высоких расходов на лечение. Нет такого регионального бюджета, которому они по силам. Поэтому десятки людей по всей России остаются без необходимой помощи.
Ассоциация получила информацию более чем от 60 органов управления здравоохранением субъектов РФ. Вот результат: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (заболевание крови), атипичный гемолитико-уремический синдром (характеризуется механической гемолитической анемией, тромбоцитопенией и поражением почек) и мукополисахаридоз различных типов (заболевание соединительной ткани, которые приводят к различным дефектам костной, хрящевой, соединительной тканей).
Мониторинг показал, что ни один региональный бюджет не может на данный момент в достаточной мере обеспечить пациентов с перечисленными заболеваниями. Осознавая это, большинство регионов уже обращались в федеральные органы законодательной и исполнительной власти с просьбой пересмотреть принципы финансирования, передать полномочия и финансовую нагрузку, связанную с лечением этих заболеваний, на федеральный уровень. Результата пока нет.
По данным ассоциации «Генетика», сегодня в дорогостоящем лечении нуждаются около 170 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и только 70 из них получают терапию. Четверть из них добились этого через прокуратуру и суды, примерно половина — получают лечение за счет средств благотворителей и находятся в крайне уязвимом положении: благотворители не могут закрывать все потребности в лечении и обеспечить его непрерывность, а прерывание лечения неизбежно приводит к возвращению болезни. Остальные остаются вообще без жизненно необходимых лекарств. Из-за этого только за последний год погибли 5 детей с атипичным гемолитико-уремическим синдромом и более десяти взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
Брошенными ощущают себя и больные с различными формами мукополисахаридоза (МПС), утверждают представители ассоциации «Генетика». В настоящее время в «перечень 24» (орфанные заболевания, которые угрожают жизни пациента, носят хронический прогрессирующий инвалидизирующий характер) включены I, II и VI типы МПС, заболевания редкие и требующие крайне дорогостоящего лечения. Несмотря на возложенные на региональные власти обязательства по организации медицинской помощи пациентам с таким заболеванием (ст. 16, 44 323-ФЗ), зачастую вместо лекарственной помощи они получают отписки от уполномоченных органов региональной исполнительной власти, терапия прерывается, что приводит к прогрессированию заболевания, ухудшению состояния больных, увеличению непрямых и немедицинских затрат на ведение пациентов.
Члены ассоциации «Генетика» убеждены: комплексным решением данной проблемы может стать расширение государственной программы «7 нозологий», финансируемой из федерального бюджета (в 2013 году на нее выделено около 40 млрд рублей). Если включить в программу пароксизмальную ночную гемоглобинурию, атипичный гемолитико-уремический синдром и мукополисахаридоз (тип I, тип II, тип III), это позволит оптимизировать бюджетные расходы, установить централизованный государственный контроль над ценообразованием и системой закупок дорогостоящих препаратов и исключить, наконец, дискриминацию по признаку заболевания.
