Круглый стол «Повышение оперативности поставок лекарственного препарата для детей с нейрональным цероидным липофусцинозом 2-го типа»

Эксперты обсудят механизмы повышения оперативности поставок препарата «Церлипоназа альфа» для тяжелобольных детей.

Круглый стол «Повышение оперативности поставок лекарственного препарата для детей с заболеванием “нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа”» проводит Комиссия Общественной палаты РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик совместно с Фондом поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра».

Модератор — Александр Ткаченко, председатель Комиссии ОП РФ, председатель правления фонда «Круг добра».

Нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (НЦЛ-2 или болезнь Баттена) — одно из 92 заболеваний, включенных в перечень фонда «Круга добра». Это группа наследственных нейродегенеративных заболеваний, характеризующихся возраст-зависимым дебютом, прогрессирующей миоклонической эпилепсией, зрительными нарушениями, прогрессирующими интеллектуальными и двигательными расстройствами. До двух лет заболевание может не проявляться. Однако после появления первых симптомов у детей катастрофически быстро нарушаются координация, речь, зрение. Без патогенетической терапии к семи-восьми годам они имеют тяжелую инвалидность, а к 10–12 — умирают.

У фонда «Круг добра» 37 подопечных с НЦЛ-2. По назначению врачей все они бесплатно получают незарегистрированный лекарственный препарат «Церлипоназа альфа».

Участники совещания обсудят механизм повышения оперативности поставок и меры по сокращению сроков начала терапии лекарственным препаратом «Церлипоназа альфа» для тяжелобольных детей.

Для аккредитации СМИ необходимо заполнить форму.