В Министерстве здравоохранения 24 декабря состоялась встреча министра здравоохранения РФ Вероники Скворцовой с представителями российских общественных организаций и благотворительных фондов, которые помогают людям со спинально-мышечной атрофией (СМА).
Что такое СМА
В России, по оценочным данным, около 1 тыс. человек имеют спинально-мышечную атрофию. Распространенность заболевания – один случай на 30 тыс. человек. Существует четыре типа СМА – какие-то протекают быстрее, другие прогрессируют медленнее. СМА – это генетическое заболевание, полное излечение на данный момент невозможно, но терапия, начатая как можно раньше, может замедлять атрофию мышц.
Директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения, профессор, доктор медицинских наук Елена Байбарина отметила, что препарат «Спинраза», который замедляет течение болезни, был зарегистрирован в России в августе 2019 года. Лекарство производят в Великобритании. Стоимость одного флакона – больше 7 млн рублей, в первый год терапии требуется шесть флаконов, уточнила Байбарина.
В России существует Программа открытого доступа, по которой пациенты 42 регионов страны бесплатно получают лекарства. В этой программе участвуют дети, для которых лечение «Спинразой» наиболее эффективно – с первым типом СМА, не старше двух лет, не нуждающиеся в дыхательной поддержке. У таких детей сохранилась значительная часть нейронов, и для них терапия наиболее эффективна, отметила Байбарина.
«Летом 2020 года программа будет закрыта, и дети со СМА будут нуждаться в поиске новых источников. СМА не включена в Федеральный регистр 24 редких заболеваний, и «Спинраза» не входит в перечень жизненно важных препаратов», — сказала Байбарина. В связи с этим Минздрав России начал разрабатывать комплекс мер, чтобы обеспечить лекарственными препаратами пациентов со СМА.
Спасать детей сообща
Председатель Комиссии по вопросам благотворительности, гражданскому просвещению и социальной ответственности Общественной палаты РФ Александр Ткаченко предложил рассмотреть вопрос об объединении благотворительных организаций для оказания помощи пациентам со СМА.
«Пациентов со СМА в стране около тысячи. Чтобы им всем закупить «Спинразу», по подсчетам Минздрава, нужно 65 млрд в год. Найти дополнительные 65 млрд на новое лекарство из тех 4,5% от ВВП, что выделили на здравоохранение, очень сложно. Минздрав предлагает фондам собраться вместе, подумать и решать эту проблему сообща. Может быть, фонды привлекут благотворительные деньги на покупку «Спинразы»?» — написала после собрания директор фонда «Дом с маяком» Лида Мониава.
Мониава также добавила, что в детском хосписе сейчас 121 ребенок болеет СМА, и «купить на благотворительные деньги им всем «Спинразу» мы не сможем никогда».
Выявить болезнь
Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко отметила, что сейчас более 8 тыс. пациентов со СМА по всему миру получают терапию, и пациенты, получившие ее в первые месяцы жизни, «хорошо наращивают мышечную силу».
В качестве одной из превентивных мер по выявлению СМА директор фонда назвала массовый скрининг новорожденных. Сейчас в стране, по ее словам, есть пилотный проект на базе четырех роддомов. «Просканировали уже около 2 тыс. детей, ни одного со СМА не нашли», — отметила Германенко.
В завершение встречи председатель Комиссии Общественной палаты Российской Федерации по развитию некоммерческого сектора и поддержке социально ориентированных НКО Елена Тополева отметила, что имеет смысл продолжить диалог НКО и власти.
В результате совместного обсуждения было принято решение о создании рабочей группы и дорожной карты для решения вопроса обеспечения инновационными методами лечения пациентов со СМА.
Подписывайтесь на канал АСИ в Яндекс.Дзен
