26 ноября в государственном реестре лекарственных средств появился еще один препарат для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) — «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди»).
По данным компании «Рош», препарат может помочь до 4,9 тыс. людей со СМА разной степени тяжести. Препарат в отличие от остальных лекарств от СМА можно принимать на дому: один раз в сутки перорально или через зонд для энтерального питания.
Планируется, что первая партия «Рисдиплама» появится в гражданском обороте в мае 2021 года.
«Несмотря на регистрацию в августе 2019 года в России первого препарата для лечения СМА, пока мы отмечаем сложности с обеспечением больных лекарственной терапией. Многие пациенты все еще не получают необходимого лечения. Одобрение «Рисдиплама», как препарата патогенетической терапии, сможет стать еще одним шагом к доступному лечению и создаст условия для более широкого применения эффективных лекарственных средств у пациентов, которые в них нуждаются», — прокомментировала новость директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Заявку на регистрацию этого препарата в Минздрав подавали в марте 2020 года.
До ввода «Рисдиплама» в гражданский оборот компания «Рош» продолжит обеспечивать им более 70 пациентов со СМА 1-го типа и около 160 со СМА 2-го типа, включенных в глобальную программу дорегистрационного доступа к лекарствам.
«Большинство людей со СМА в России пока не получают необходимого патогенетического лечения. Мы надеемся, что «Рисдиплам» с его благоприятным клиническим профилем и пероральным режимом применения принесет значимую пользу многим из тех, кто живет с этим тяжелым нервно-мышечным заболеванием. Наша компания предпринимает все необходимые усилия и работает со всеми заинтересованными сторонами, чтобы все пациенты, независимо от возраста и типа СМА, смогли получить необходимое лечение», — отметила медицинский директор компании «Рош» Екатерина Фадеева.