Разработка ANB-4 началась в 2018 году. Первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных проходили в 2019 году: была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам.
Во время клинических испытаний первой и второй фаз получат данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей.
В исследование планируется включить детей со СМА до восьми месяцев и первым проявлением заболевания до шести месяцев.
Председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов отметил, что Минздрав заинтересован в скорейшем выводе препарата. Если клинические испытания пройдут успешно, вероятность импортозамещения очень высока.
Спинальная мышечная атрофия — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает мышцы всего тела. СМА нельзя вылечить, но есть препараты, которые способны его замедлить. На мировом рынке есть три препарата – «Спинраза», «Эврисди» («Рисдиплам») и Zolgensma. Первые два необходимо принимать пожизненно. Zolgensma вводится в организм больного однократно. И это самый дорогой препарат, использующийся для лечения СМА.
