Компания Roche сообщила, что Минздрав РФ одобрил применение препарата от СМА «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») детям до двух месяцев. АСИ узнало у Ольги Германенко, главы фонда «Семьи СМА», что это значит для пациентов.
Раньше «Рисдиплам» был зарегистрирован в России с показанием к применению у детей со СМА старше двух месяцев, рассказывает Германенко. Однако еще в прошлом году компания Roche получила результаты исследования, которые показали, что препарат может быть эффективен с самого рождения.
На сегодняшний день на рынке есть три препарата для детей и взрослых со спинально-мышечной атрофией (СМА): Zolgensma, «Спинраза» и «Рисдиплам».
По мнению Германенко, выбор препаратов дает возможность получить тот вид терапии, который наиболее подходит состоянию и ситуации. «Рисдиплам» — препарат в виде сиропа, который нужно принимать каждый день, и это можно делать на дому.
«Теперь мы имеем возможность лечить не последствия болезни, симптомы, которые уже появились и свидетельствуют о том, что болезнь вошла в активную фазу, а начинать лечение тогда, когда болезнь еще не дала о себе знать. При ранней диагностике и лечении у нас могут быть дети со СМА, но без проявлений СМА. Это хорошая история, которая может помочь нашим пациентам», — отмечает Германенко.
Ольга Германенко. Фото: Слава Замыслов / АСИ
С изменениями к показанию «Рисдиплама» и новой национальной программой неонатального скрининга, по ожиданиями Ольги Германенко, появится возможность диагностировать и лечить детей со СМА не тогда, когда у них появляются тяжелые последствия болезни, а тогда, когда симптомов еще нет.
Спинальная мышечная атрофия — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает мышцы всего тела. СМА нельзя вылечить, но есть препараты, которые способны его замедлить.
