Благотворительный фонд «Круг добра» договорился о поставках препарата Zolgensma с компанией «Новартис». Об этом сообщили 2 августа на внеочередном заседании экспертного совета фонда.
Экспертный совет пересмотрел решение по Zolgensma, принятое 29 июля: тогда приняли только две из шести предварительно одобренных заявок на лечение этим препаратом. Теперь Zolgensma закупят для всех шести детей.
«Мы не можем гарантировать эффективность Zolgensma для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии», — отметил Сергей Куцев, главный внештатный специалист Минздрава по генетике и член экспертного совета «Круга добра».
В фонде добавили, что планируют закупать десятки доз Zolgensma для детей со СМА.
Спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, при котором в организме кодируется белок, необходимый для выживания крупных нервных клеток, обеспечивающих поддержание тонуса мышц. Препарат от СМА «Спинраза» стоит 8 млн за одну ампулу. Для первого этапа лечения необходимо по определенной схеме ввести ребенку 6 ампул, далее по три ампулы ежегодно. Zolgensma стоит 150 млн рублей, но, в отличие от «Спинразы», для лечения необходима одна инъекция.
