О решении Минздрава сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Лекарство почти полтора года находилось на процедуре регистрации.
Решение открывает возможность для фонда «Круг добра» обеспечивать лекарственным препаратом Zolgensma вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, а также детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом Zolgensma будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом.
Пациентам со СМА необходим всего один укол Zolgensma в течение всей жизни.
«Регистрация этого препарата в России вместе с постепенным внедрением неонатального скрининга дает нам уникальную возможность в ближайшие годы увидеть первые поколения детей, которые, получив однократную инфузию еще до появления первых симптомов, могут никогда не столкнуться с их появлениями», — прокомментировал Сергей Куцев, доктор медицинских наук, член-корреспондент РАН, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России.
Согласно данным, закупочная стоимость препарата составляет 121 млн рублей.