Компания Novartis, которая занимается разработкой «Золгенсма», сообщила о безопасности и эффективности препарата для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте до девяти лет и весом до 21 кг. Это данные нового клинического исследования компании-производителя.
В клиническом исследовании приняли участие 24 ребенка в возрасте от полутора до девяти лет. Трое из них никогда не принимали терапию от СМА, остальные получили «Золгенсма» после других препаратов. Компания отметила, что через 52 недели после ввода «Золгенсма» почти у всех из них либо сохранились, либо улучшились двигательные показатели. 23 из 24 детей смогли сидеть с поддержкой, трое из них начали стоять с поддержкой, а один — ходить с поддержкой.
«Золгенсма» — лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии, зарегистрированное в России в декабре 2021 года. СМА нельзя вылечить, но есть препараты, которые способны замедлить течение заболевания: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Первые два необходимо принимать пожизненно, а «Золгенсма» вводят в организм один раз. На сегодняшний день препарат рекомендовали только детям до двух лет и весом не больше 13,5 кг.
