1 апреля в онлайн-режиме состоялось заседание экспертного совета фонда «Круг добра», посвященное назначению трех лекарственных препаратов. Речь идет о препаратах «Золгенсма», «Цистеамин» и «Идебенон».
В конце марта Минздрав РФ утвердил новую инструкцию к применению «Зонгенсма». Она снимает ограничение по количеству копий резервного гена SMN2, которые могут быть у пациентов со СМА. Следом за этим критерии для назначения препарата пересмотрел и экспертный совет «Круга добра».
Согласно новому расширенному перечню критериев, «Зонгенсма» смогут получить:
- дети с наличием биаллельных мутаций в гене SMN1;
- дети из одной из следующих категорий:
- получившие решение консилиума врачей с участием не менее трех федеральных центров и ранее получавшие иные виды патогенетического лечения;
- получившие заключение одного из четырех федеральных центров, но не получавшие иные виды патогенетического лечения;
- дети с отрицательным результатом анализа на наличие антител к AAV9;
- дети, чьи родители письменно отказались от другого вида патогенетической терапии после применения генозаместительной терапии за счет средств фонда;
- дети с массой тела не более 21 килограмма.
Все новые критерии можно посмотреть в специальном разделе на сайте фонда «Круг добра».
