Синдром Ларона — редкое генетическое заболевание. Отличительная черта синдрома — чрезмерно низкий рост, обусловленный дефектами гена рецептора соматотропного гормона (ген GHR), приводящими к нечувствительности периферических тканей к действию гормона роста.
«Для лечения синдрома Ларона назначается мекасермин (торговое наименование — ”Инкрелекс”) — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение мекасермина ускоряет темп роста в течение года в среднем на восемь сантиметров, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов», — отмечают в фонде «Круг добра».
Эксперты одобрили категории детей и внесли лекарственный препарат мекасермин в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом. После уточнения возможностей поставки новый перечень отправят на утверждение попечительскому совету.
Ранее экспертный совет фонда «Круг добра» добавил в перечень заболеваний хроническую реакцию «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и атрофию зрительного нерва Лебера (НОНЛ). На текущий момент в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний, входит 81 диагноз.
