Об этом сообщил благотворительный фонд «Семьи СМА», помогающий семьям, в которых воспитываются дети с этим редким заболеванием. О сложившейся ситуации фонд узнал от мамы одного из пациентов.
Спинальная мышечная атрофия – это генетическое заболевание, при котором в организме кодируется белок, необходимый для выживания крупных нервных клеток, обеспечивающих поддержание тонуса мышц. Препарат «Спинраза» стоит 8 млн за одну ампулу. Для первого этапа лечения необходимо по определенной схеме ввести ребенку 6 ампул, далее по три ампулы ежегодно.
Речь идет от трех детях – девяти, шести и трех с половиной лет, – которых начали лечить на базе РДКБ Чувашской Республики препаратом «Нусинерсен» (торговое наименование – «Спинраза»). При этом, как уточнили в фонде, были допущены серьезные нарушения при лечении, в том числе нарушена схема введения лекарства.
«В соответствии со схемой введения препарата «Нусинерсен», установленной инструкцией по его медицинскому применению, первые три загрузочные дозы необходимо вводить с интервалами 14 дней, четвертая доза – через 30 дней после третьего введения», — пояснили в фонде. Но на деле ни одному из детей не сделали все необходимые инъекции. Более того, не соблюдались необходимые интервалы между введением препарата. Свои действия врачи из РДКБ объяснили «отсутствием эффекта от проведения первых введений лекарственного препарата «Нусинерсен» и нецелесообразностью продолжения терапии».
«Эти три семьи были госпитализированы одновременно где-то в начале ноября: одна – на четвертый укол, который девочке в результате не стали ставить, вторая – на второй укол, который ввели, но с нарушением всех возможных сроков, и девятилетнему мальчику в третьей семье сделали только одну инъекцию, вторую не стали делать», — рассказала Агентству социальной информации сотрудник фонда «Семьи СМА» Юлия Корсунская.
По данным чебоксарского благотворительного фонда им. Ани Чижовой, курирующего семьи неизлечимо больных детей в Чувашии, это не единственные дети со СМА в республике, которые ждут уколов. При этом несколько детей сейчас готовятся к госпитализации, не имея никакой уверенности в том, что им сделают хотя бы первую инъекцию. «Я предупреждаю мам, что, может, не стоит вообще ложиться в больницу. Но они боятся, что тогда их обвинят в том, что они сами отказались от лечения», — пояснила Корсунская.
«Оценка эффективности терапии препаратом «Нусинерсен» и целесообразности продолжения патогенетической терапии после проведения нескольких введений препарата без введения всех четырех загрузочных доз (Вере А. проведено три введения, Софии А. — два введения, Дмитрию В. — одно введение), притом, что они вводились с нарушениями сроков, установленных инструкцией по медицинскому применению лекарственного препарата «Нусинерсен», представляется спорной», — считают в фонде «Семьи СМА».
Родители троих детей, которым отказали в продолжении лечения, потребовали от руководства больницы провести телемедицинскую консультацию со специалистами из Российской детской клинической больницы РНИМУ им. Н.И. Пирогова и Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева «для установления дальнейшей тактики лечения их детей и целесообразности продолжения им патогенетической терапии». Но руководство республиканской больницы отказало в проведении консультаций.
«Почему врачи пытаются оценить эффективность препарата после первого же укола, хотя в инструкции к лекарству четко сказано, что эффект не наступает так быстро? Более того, почему родителям отказывают в консультации в федеральном центре, имеющем опыт ведения таких пациентов? Вызывает опасение и то, что они собираются начать лечение еще нескольким детям, но без гарантии, что все четыре необходимых укола будут сделаны», — отметила сотрудник фонда «Семьи СМА».
По ее словам, после такого длительного перерыва терапию нужно будет возобновлять с самого начала.
«По моему опыту, такого региона, где бы начинали и потом бросали терапию, нет. Более того, там изначально, если посмотреть медицинскую документацию, была принята ошибочная схема лечения и был прописан только один укол, хотя «Спинраза» не предполагает однократную инъекцию, а именно серию», — добавила Юлия Корсунская.
Фонд «Семьи СМА» направил письма в Минздрав РФ, Федеральную службу по надзору в сфере здравоохранения, Национальную медицинскую палату, Уполномоченному по правам ребенка в Чувашской Республики. Родители детей обратились в Прокуратуру и Территориальную службу по надзору в сфере здравоохранения Чувашской Республики с просьбой как можно быстрее разобраться в сложившейся ситуации.
Агентство социальной информации также направило запросы о прояснении ситуации в Республиканскую детскую клиническую больницу (РДКБ) Минздрава Чувашии и министру здравоохранения республики.
