Пациентов — участников исследования разобьют на две группы. Обе будут получать «Спинразу» – одна в стандартной дозировке, другая – в повышенной.
«Это так называемое «слепое» исследование. Участники и исследователи, которые оценивают данные, не будут знать, кто какую дозировку получает. Такой подход позволяет уменьшить риски получения субъективных данных», — поясняет Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».
«По итогам исследования можно будет судить, лучше или хуже работает увеличенная дозировка. И если она работает лучше, это даст производителю возможность одобрить и зарегистрировать новую форму лекарственного препарата, с новым режимом дозирования», — продолжает Германенко.
Ольга Германенко. Фото: Вадим Кантор / АСИ
В исследовании могут участвовать пациенты:
- с генетически подтвержденным СМА, не получающие сейчас и ранее не получавшие никакого лечения;
- со СМА первого типа (СМА с ранним началом, первые симптомы до шести месяцев, количество копий SMN2 = 2) – в возрасте до семи месяцев;
- со СМА второго типа (СМА в поздним началом, первые симптомы после шести месяцев) – в возрасте от двух до 10 лет, сидят самостоятельно, никогда не могли ходить самостоятельно;
- со сколиозом не более 40 градусов по Коббу,
- без трахеостомы или при отсутствии потребности в неинвазивной вентиляции более шести часов в сутки.
«Участие в клиническом исследовании — это риск. Никто не может дать гарантий ни по эффективности, ни по безопасности, — подчеркивает Германенко.
Но прежде чем тестировать препарат на людях, тем более на детях, проводят серьезные доклинические исследования, которые позволяют убедиться, что не ожидается серьезных побочных воздействий, объясняет эксперт.
Большинство детей сейчас обеспечены лечением за счет фонда «Круг добра». Но для тех, кто по каким-то причинам еще не получил терапию, участие в исследовании – это способ ее получить, отметила Германенко.
Тем, кто соответствует критериям и хочет участвовать в исследовании, нужно связаться с одним из центров клинических исследований. Подробнее об исследовании и контакты центров – на сайте фонда «Семьи СМА».
Спинальная мышечная атрофия — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает мышцы всего тела. СМА нельзя вылечить, но есть препараты, которые способны его замедлить. На мировом рынке есть три препарата – «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма».
