Болезнь Фабри — орфанное наследственное заболевание, которое поражает внутренние органы, в частности, сердце, почки и нервную систему.
Специалисты компании и ФГБУ «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» Минздрава России завершили один из важных этапов в разработке лекарства «Фабагал» для лечения болезни Фабри — синтез субстанции (действующего вещества). Как сообщает компания «Петровакс», «это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России».
Проект по созданию препарата стартовал в 2022 году. Его цель — добиться локализации производства полного цикла препарата, то есть организации его производства на территории России и из российских субстанций.
Предполагается, что на российском рынке препарат, который был зарегистрирован в России в 2023 году, появится в конце этого года. Полная локализация лекарства на территории страны позволит снизить бюджетные расходы, производить препарат в достаточных количествах для терапии российских пациентов, страдающих болезнью Фабри, и обеспечить бесперебойные поставки лекарства.
