Вебинар провела Ольга Германенко – учредитель и директор фонда «Семьи СМА», руководитель Ассоциации пациентов со СМА. Слушателями вебинара стали 90 человек, в том числе пациенты со СМА и их родственники. Встреча продлилась 1 час и 45 минут и состояла из доклада и ответов на вопросы слушателей. «Мы решили рассказать всем заинтересованным о том, какой информацией обладаем на данный момент и чего можно ждать в ближайшее время. Мы основываемся на опыте экспертов фонда, наших коллег из международных организаций, а также на знании о ситуации с регистрацией других орфанных препаратов. Сейчас важно внимательно следить за информацией о появляющихся инновационных методах лечения, чтобы предупредить ненужные спекуляции», – рассказала Ольга Германенко. Она подчеркнула, что одобрение препарата FDA не имеет силы на территории России. Для того чтобы пациенты в России могли получать лечение Спинразой, необходимо одобрение препарата регулирующими органами в РФ.
«Чтобы препарат стал доступен больным в России, необходимо соблюдение трех условий: первое – одобрение лекарства со стороны FDA и EMA, второе – решение компании-производителя Biogen привести его на российский рынок, третье – собственно, регистрация препарата в нашей стране. Пока первое условие выполнено лишь наполовину. Больше информации о процедуре обеспечения пациентов препаратом будет через 1-2 месяца – когда его начнут получать первые больные СМА в США», – добавила директор фонда.
Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость). Препарат одобрен для всех возрастов и типов СМА без ограничений. Существует разница между его введением в первый год применения и в дальнейшем. В первый год необходимо сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно применять постоянно в течение всей жизни каждые четыре месяца. Инструкция и рекомендации по введению препарата в данный момент переводит на русский язык фонд «Семьи СМА». Они будут опубликованы на сайте фонда.
Новый препарат будут вводить только в условиях стационара сотрудники медицинских учреждений, которые могут обеспечить безопасность процедуры. Именно с этим связаны вероятные ограничения на свободное распространение препарата в аптеках. Препарат не действует мгновенно. Пациенты, которые показывали впечатляющие результаты, получали лекарство в течение нескольких лет. В клинических испытаниях участвовали более 200 детей в возрасте от восьми дней до 15 лет, включая детей на неинвазивной вентиляции легких. По словам врачей, чем раньше начинался прием препарата, тем более высокой была его эффективность.
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть «cure» – полное излечение от болезни, а есть «treatment» – лечение, поддерживающая терапия. Спинраза – это второе. В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным со СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику. Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно», – отметила Ольга Германенко. Она также добавила, что в прогнозах относительно появления препарата в России также нужно быть аккуратным: «Официальной информации сейчас так мало, что пока почти ничего нельзя сказать наверняка. Но мы очень тщательно следим за ее появлением и важнейшие новости оперативно транслируем сообществу. Скорее всего, регистрация Спинразы в России займет около года – если не возникнет дополнительных препятствий. Для того чтобы регистрация препарата у нас в принципе стала возможной, необходимы согласованные действия российского СМА-сообщества и личное участие всех заинтересованных в решении проблемы людей и организаций. И, конечно, как никогда актуальным становится расширение реестра больных СМА, которым сейчас занимается наш фонд, чтобы вести адекватную статистику и лучше понимать потребности людей».
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» является единственной организацией в России, специализирующейся на помощи пациентам со СМА. СМА является самой частой причиной младенческой смертности. По приблизительным подсчетам в России сегодня проживают от семи до десяти тысяч людей со спинальной мышечной атрофией. Фонд ведет реестр больных СМА. Анкету этого реестра можно заполнить на сайте фонда.
Помочь фонду «Семьи СМА», существующему на пожертвования, можно отправив разовое или регулярное пожертвование на сайте.