СМА приводит к нарушениям передачи сигнала в нервно-мышечных синапсах и проявляется развитием прогрессирующей атрофии всех мышц. Так, люди со СМА, в зависимости от ее типа и тяжести, испытывают сложности с возможностью ходить и сидеть, имеют искривление позвоночника. Прием препаратов позволит замедлить атрофические процессы в мышцах и, в ряде случаев, улучшить состояние.
В апреле 2024 года, в России, зарегистрировали отечественный аналог «Спинразы», который используется для лечения спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых.
Сегодня в России препарат нусинерсен включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
О регистрации препарата нусинерсен для терапии СМА сообщила российская компания «Генериум». Как передает «Парламентская газета», в пресс-службе компании сообщили, что «препарат — не биоаналог, это химически воспроизведенный препарат, или дженерик». И что для разработки и дальнейшего промышленного синтеза нусинерсена, на базе ее научно-исследовательского института, было создано специализированное химическое производство.
Доход от реализации препарата остается в стране и может быть реинвестирован в разработку новых препаратов. Производство аналога приведет к экономии для государственного и региональных бюджетов.
