Речь идет о препарате «Церлипоназа альфа» и еще двух лекарственных средствах – «Сабрил» и «Гемфиброзил». Решение суда подлежит немедленному исполнению, поскольку заболевание угрожает жизни ребенка.
«Итог заседания можно считать вехой, знаковым событием для Ростовского региона. По нашим наблюдениям, в подавляющем большинстве случаев суды здесь по дорогостоящим препаратам проигрывались, — прокомментировал решение суда Агентству социальной информации юрист АНО «Дом редких» Кирилл Куляев. – Однако для других семей, которые столкнулись с подобной проблемой, в ближайшее время получить лекарства без решения суда, я думаю, к сожалению, не получится. Минздравы используют любую возможность уклониться от покупки даже зарегистрированных препаратов, не говоря уже о незарегистрированных на территории России. Иногда суд длится год, а это сэкономленные бюджетные средства, и никто не смотрит на жизнь детей».
Также, по словам Куляева, неприятно, что в подобные истории чиновники вовлекают докторов. Местные врачи, не имея опыта лечения редких заболеваний, не зная, что это за лекарство, берут на себя ответственность и оспаривают решение специалистов из федерального центра, у которых есть опыт лечения подобных пациентов. Так, в случае, который рассматривался судом 20 марта, главный внештатный специалист Минздрава региона невролог областной детской клинической больницы Ростовской области заявил, что, по его мнению, лекарство, назначенное специалистом ребенку с НЦЛ-2, не показано.
Редкий диагноз – нейрональный цероидный липофусциноз II типа – пятилетнему жителю Ростова-на-Дону поставили в 2019 году. На консилиуме в федеральном центре подтвердили: лекарственный препарат «Церлипоназа альфа» необходим пациенту по жизненным показаниям. Однако региональные органы здравоохранения препарат не закупили. В ноябре 2019 года мать ребенка обратилась в местный Минздрав и получила ответ, что выполнить предписание невролога невозможно, так как лекарственный препарат не зарегистрирован в России.
Между тем, порядок обращения незарегистрированных лекарственных препаратов на территории России предполагает, что необходимость препарата пациенту по жизненным показаниям подтверждает врачебный консилиум на федеральном уровне. Но для ввоза лекарства нужно заключение консилиума из медучреждения региона. В региональном минздраве родителям орфанного пациента объяснили, что обязать местную больницу провести консилиум ведомство не может, в связи с этим невозможно закупить этот препарат.
Тогда родители пациента обратились в суд и выиграли его. По словам председателя правления АНО «Дом редких» Анастасии Татарниковой, немалую роль в этом сыграло и решение Верховного суда РФ, вынесенное в августе 2019 года относительно закупки такого же незарегистрированного препарата пациенту в другом регионе. ВС РФ даже опубликовал официальные разъяснения по этому поводу на своем сайте.
«Мы хотели бы верить и надеяться, что таких примеров в разных субъектах РФ будет становиться все больше. Алгоритм закупки незарегистрированных лекарственных препаратов прописан. И Верховный суд РФ четко разъяснил всем, что такие препараты по жизненным показаниям для пациентов можно и нужно закупать. Это обязанность регионов», — добавила Татарникова.
Нейрональный цероидный липофусциноз II типа или болезнь Баттена — ультра-редкое генетическое заболевание, при котором поражаются клетки головного мозга. До трехлетнего возраста болезнь может никак не проявляться. К трем-четырем годам появляются первые симптомы: судороги, прогрессирующая деменция, нарушения двигательной функции, речи, потеря зрения. К семи-восьми годам дети с НЦЛ-2, как правило, уже прикованы к постели.
За последние 10 лет в России выявлено около 90 детей с таким диагнозом. Порядка 20 пациентов на сегодня ждут лечения. «Церлипоназа альфа» – единственный препарат, способный остановить развитие смертельной болезни: он замещает недостаток фермента трипептидилпептидазы 1 (TPP1). С 2017 года лекарство успешно применяется в мире, но в России пока оно не зарегистрировано. Годовой курс лечения обходится в сумму около 50 млн рублей. Регионы, среди которых Владимир, Екатеринбург и Пенза, закупают препарат «Церлипоназа альфа» своим пациентам.
Подписывайтесь на телеграм-канал АСИ.
