Для терапии заболевания были предложены такие препараты, как «Оркамби» и Trikafta американской фармкомпании Vertex Pharmaceuticals.
«Круг добра» также совершил плановую закупку препаратов для терапии спинальной мышечной атрофии – «Спинраза» и «Эврисди», однако председатель правления Александр Ткаченко 13 мая сообщил, что в ближайшее время фонд дозакупит препараты. Лекарство Zolgensma пока закупить не удалось.
Ранее на заседании экспертного совета «Круга добра» было принято решение о включении миодистрофии Дюшенна и нейробластомы в перечень заболеваний, лечение которых обеспечивает фонд.
- Фонд «Круг добра» пока не может закупить препарат Zolgensma для детей со СМА
- Фонд «Круг добра» обеспечит лечением больных мукополисахаридозом IV А типа и гипофосфатазией
- Всероссийский союз пациентов проведет общероссийское исследование, чтобы понять, кому «Круг добра» будет помогать в первую очередь