Швейцарская компания «Рош» подала в Министерство здравоохранения России заявку на регистрацию препарата «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии. Об этом сообщается на сайте компании.
В случае положительного ответа Минздрава «Рисдиплам» станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА. Лекарство выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента.
«В случае принятия положительного решения <…> у специалистов появится новая эффективная опция для патогенетического лечения пациентов со СМА с альтернативным способом введения», — говорит руководитель медицинского отдела «Рош-Москва» Екатерина Фадеева.
«Рош»» проводит клинические исследования «Рисдиплама» совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и PTC Therapeutics. В клинических исследованиях препарата участвуют более 400 пациентов от рождения до 60 лет (в том числе те, кто раньше получал терапию от СМА). «Ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением», сообщается на сайте «Рош».
В России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза». В декабре 2019 года в Минздраве сообщили, что бюджета на закупку лекарства для всех людей со СМА в России нет и что для того, чтобы обеспечить препаратом всех нуждающихся, потребуется более 65 млрд рублей ежегодно. Сейчас закупку должны оплачивать региональные власти. По данным фонда «Семьи СМА», за последние полгода регионы России потратили на закупку препарата 1,6 млрд рублей.
В январе в Москве состоялась первая рабочая встреча по законопроекту о помощи людям со спинально-мышечной атрофией, но Комитет Госдумы по охране здоровья вернул законопроект на доработку, отметив, что документ не согласован с правительством.
Подписывайтесь на канал АСИ в Яндекс.Дзен.
