Согласно исследованиям, новое лекарство может в шесть раз повысить эффективность терапии. Кроме того, оно выпускается в двух дозировках, что поможет подобрать лечение для разных форм заболевания.
Елена Хвостикова также передала просьбу родителей пациентов с болезнью Фабри о включении этой нозологии в программу фонда «Круг добра»:
«Эти дети все еще находятся вне дома “Круга добра”, что очень расстраивает их самих и их родителей. Терапия для заболевания есть, скоро будет уже четыре препарата. Хочется, чтобы они ее получали».
В своем выступлении Елена Хвостикова сделала акцент на необходимости федерализации закупок лекарств для всех «редких» пациентов старше 19 лет, что позволит снять непосильную нагрузку с региональных бюджетов, а пациентам — продолжать терапию без судов.
Выступление состоялось на пресс-конференции фонда «Круг добра» в МИЦ «Известия» 29 февраля — в День осведомленности о редких заболеваниях.