21 августа биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение на препарат «Фабагал», который используют для лечения болезни Фабри у взрослых и детей старше 8 лет.
Болезнь Фабри — орфанное наследственное заболевание, которое поражает внутренние органы, в частности, сердце, почки и нервную систему. По данным центра «Геном», в России с болезнью Фабри живут не менее 270 человек.
Как сообщают в компании, уже два года в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis идет инвестиционный проект, чтобы локализовать полный цикл производства препарата в России. Планируется, что в 2024 году синтез субстанции и производство «Фабагала» будет проходить в России.
«Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства», — уверены в компании «Петровакс».
Пока производство не наладили, компания будет привозить препарат в Россию. Первая поставка планируется на осень 2023 года.
Агентство социальной информации спросило Елену Хвостикову, руководителя АНО Центр помощи «Геном», что это означает для людей с болезнью Фабри.
Болезнь Фабри входит в перечень региональной программы жизнеугрожающих заболеваний. По программе пациенты получали два равных по силе препарата, рассказывает Хвостикова, «Фабразим» от «Санофи» и «Реплагал» от «Такеда». Выбор препарата зависел от медицинских рекомендаций из Федерального центра в Москве.
Пока производство третьего препарата — «Фабагала» — в стране не наладят, пациенты с болезнью Фабри смогут получать все три препарата, считает Хвостикова. «Фабагал», по ее словам, схож с «Фабразимом», но стоит дешевле, поэтому возникает риск, что российских пациентов, принимающих «Фабразим», начнут переводить на «Фабагал».
«Моя дочь с редким заболеванием с рождения получала препарат российского производства, а потом что-то случилось, и производство остановилось. Всех детей стали переводить на препарат компании Pfizer. Два месяца она лежала в больнице для корригирования дозы препарата, а потом ещё больше года под него адаптировалась», — рассказывает Хвостикова.
Сейчас ее дочь все так же принимает препарат от Pfizer, но многие другие пациенты, по словам Хвостиковой, не смогли адаптироваться к нему.
«Конечно, эта ситуация вызывает тревогу и волнение за пациентов с Фабри, которые будут вынуждены переходить с препарата на препарат. Не понятно, как будет реагировать организм, будет ли побочная реакция сразу или отсрочено. Или не будет никакой побочки и смена произойдет без проблем. В любом случае это большой стресс и психологический и физиологический для организма», — отмечает она.
Вместе с тем, в нынешней геополитической обстановке производство препаратов в России означает возможность не прерывать лечение из-за перебоев с поставками.
Однако, говорит Хвостикова, остается опасение, что компания «Санофи» может прекратить продажу «Фабразима», а вместе с ним и дорогостоящую диагностику болезни Фабри.
Хвостикова напоминает, что диагностируют большинство орфанных заболеваний за счет фармацевтических компаний. В этой связи в России будет очень нужна государственная программа диагностики орфанных болезней.
